近日，知名醫(yī)藥咨詢(xún)公司Igeahub推出“2018年最暢銷(xiāo)10大孤兒藥”排行榜單，利妥昔單抗、來(lái)那度胺、依庫(kù)珠單抗位列前三。Igeahub預(yù)計(jì)2018年，孤兒藥領(lǐng)域市場(chǎng)值將達(dá)到1270億美元，約占總處方藥銷(xiāo)售總額的16%。  

2018年最暢銷(xiāo)孤兒藥TOP10   （數(shù)據(jù)來(lái)源：Igeahub）     目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。2015年年初，路透社相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，過(guò)去10年間孤兒藥銷(xiāo)售的年均增長(zhǎng)率優(yōu)于非孤兒藥，并且其中不乏已經(jīng)成長(zhǎng)為“重磅炸彈”的藥物，例如Soliris，一種治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的藥物，它是吉尼斯世界紀(jì)錄史上最昂貴的藥，平均每年每人約需要409，000美元。2010年它的銷(xiāo)售額達(dá)到5.41億美元。  

PHN屬于罕見(jiàn)病。罕見(jiàn)病又稱(chēng)“孤兒病”，是指發(fā)病率極低的疾病。參考世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見(jiàn)病是一類(lèi)患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病統(tǒng)稱(chēng)，包括軟骨發(fā)育不良、苯丙酮尿、白化病、戈謝氏病……。  

雖然罕見(jiàn)，疾病種類(lèi)卻高達(dá)7000多種，約占人類(lèi)疾病的10%。其中80%以上屬于遺傳疾病，絕大部分屬于先天性、慢性病。同時(shí)，罕見(jiàn)病患者的基數(shù)也非常大，中國(guó)預(yù)估有超1000萬(wàn)病患。遺憾的是，針對(duì)罕見(jiàn)病，全球有效治療藥物不到5％。中國(guó)已經(jīng)上市的孤兒藥不到100種（有罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的是92種），這也意味著絕大多數(shù)患者都無(wú)藥可醫(yī)。  

過(guò)去，考慮到研發(fā)難度大、適用患者少等因素，多數(shù)制藥企業(yè)都不太愿意大量投資該領(lǐng)域。此外，招募足夠的患者參與臨床試驗(yàn)同樣面臨著困難。  

現(xiàn)在，隨著社會(huì)認(rèn)知度提高、支持政策出臺(tái)、診斷及治療手段增多，罕見(jiàn)病領(lǐng)域風(fēng)向正在轉(zhuǎn)暖。不少醫(yī)藥企業(yè)愿意為之冒險(xiǎn)，他們將罕見(jiàn)病視為潛力股，有望帶來(lái)可觀的收益，譬如2015年全球10大最暢銷(xiāo)藥物有7個(gè)屬于孤兒藥。