據(jù)中國政府網(wǎng)消息，來自河北石家莊的網(wǎng)民“雪艷”、來自安徽合肥的網(wǎng)民“翔翔媽”等多地罕見病患者及家屬建議，加大對國內(nèi)藥企研發(fā)罕見病治療藥物的資金幫扶力度，建立完善配套的藥品快速審批程序，對于一些“國外有藥，國內(nèi)無藥”的罕見病治療藥品，希望進(jìn)一步加大引進(jìn)力度，并適當(dāng)降低關(guān)稅稅率。

國家藥監(jiān)局收到中國政府網(wǎng)轉(zhuǎn)去的網(wǎng)民留言后，認(rèn)真研究辦理，作出如下答復(fù)：

感謝網(wǎng)民提出的意見建議。近年來，國家藥監(jiān)局高度重視罕見病治療藥物，通過健全罕見病用藥審評審批體系、加快企業(yè)研發(fā)指導(dǎo)、提高罕見病臨床可及，全力保障罕見病患者健康權(quán)益。

一是加強對申請人的溝通指導(dǎo)服務(wù)，對符合要求的罕見病用藥品種納入優(yōu)先審評審批通道，依法依規(guī)完成審評審批工作。2023年批準(zhǔn)罕見病用藥45個品種，其中15個品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市，1個品種通過附條件批準(zhǔn)上市。

二是為滿足公眾臨床用藥急需，2022年6月23日，國家衛(wèi)生健康委會同國家藥監(jiān)局制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》，對于國內(nèi)無注冊上市、無企業(yè)生產(chǎn)或短時間無法恢復(fù)生產(chǎn)的境外已上市臨床急需少量藥品，醫(yī)療機構(gòu)可按照工作方案要求提出相應(yīng)藥品的臨時進(jìn)口申請。對此類申請，國家藥監(jiān)局均按照方案規(guī)定予以加快辦理。

三是為鼓勵企業(yè)研發(fā)罕見病藥物，國家藥監(jiān)局出臺了一系列技術(shù)指導(dǎo)原則，指導(dǎo)研發(fā)申報，使罕見病患者及早獲得安全有效的藥物。

四是國家藥監(jiān)局與財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，目前已陸續(xù)發(fā)布了三批清單，對納入清單的罕見病藥品減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅，并對“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)給予企業(yè)所得稅優(yōu)惠，降低企業(yè)負(fù)擔(dān)，促進(jìn)罕見病藥品研發(fā)。