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輝瑞白血病新藥Mylotarg終獲美FDA認(rèn)可

2017-09-04 13:20 來源：藥明康德 點(diǎn)擊：
 
輝瑞（Pfizer）公司宣布，其新藥Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）得到了美國FDA的批準(zhǔn)，用于治療表達(dá)CD33抗原的新診斷急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同時(shí)也批準(zhǔn)該藥物用于治療2歲及以上的CD33陽性AML患者，這些患者經(jīng)歷復(fù)發(fā)或?qū)Τ跏贾委煕]有響應(yīng)。值得一提的是，Mylotarg是首款包括兒童AML適應(yīng)癥的藥物，也是唯一一款靶向CD33的AML治療方法。
 
急性骨髓性白血病是一種在骨髓中形成的快速進(jìn)展的癌癥，會(huì)導(dǎo)致血液中的白細(xì)胞數(shù)量增多。根據(jù)美國國家癌癥研究所（NCI）的統(tǒng)計(jì)，今年約有21380人被診斷為AML，還有10590人會(huì)死于AML。這一領(lǐng)域還有醫(yī)療需求未被滿足。
 
Mylotarg是一款抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），含有可以靶向CD33的單克隆抗體和與之連接的細(xì)胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一種在成髓細(xì)胞表面表達(dá)的抗原，在多達(dá)90%的AML患者中都存在。當(dāng)Mylotarg與CD33抗原結(jié)合時(shí)，它可以被吸收進(jìn)細(xì)胞，然后在癌細(xì)胞內(nèi)釋放卡其霉素將其殺死。
 
Mylotarg與化療聯(lián)合的安全性和療效在臨床試驗(yàn)ALFA-0701中得到證實(shí)。這項(xiàng)試驗(yàn)共有271名CD33陽性的新診斷AML成人患者。他們被隨機(jī)分配接受Mylotarg與柔紅霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）聯(lián)合治療，或只接受柔紅霉素和阿糖胞苷治療 。結(jié)果顯示，接受Mylotarg與化療聯(lián)合治療的患者的無事件生存期（event-free survival，EFS）長于那些只接受化療的患者，中位EFS分別為17.3個(gè)月和9.5個(gè)月（HR=0.56 [95%CI： 0.42-0.76]）。
 
單獨(dú)使用Mylotarg的安全性和療效也在兩項(xiàng)獨(dú)立的臨床試驗(yàn)AML-19和MyloFrance-1.1中得到證實(shí)。第一項(xiàng)試驗(yàn)共有237名新診斷的AML患者，他們不能耐受或選擇不接受加強(qiáng)化療。這些患者被隨機(jī)分配接受Mylotarg治療或最好的支持治療，研究終點(diǎn)為總生存期（OS）。結(jié)果顯示，接受Mylotarg治療的患者的生存期長于那些只接受支持治療的患者，中位OS分別為4.9個(gè)月和3.6個(gè)月（HR=0.69 [95%CI： 0.53，-0.90]， p=0.05）。第二項(xiàng)試驗(yàn)是單臂研究，共有57名CD33陽性的經(jīng)歷一次復(fù)發(fā)的AML患者。經(jīng)過單療程Mylotarg治療后，26%的患者達(dá)到完全緩解（CR），中位緩解時(shí)間達(dá)到11.6個(gè)月。
 
使用Mylotarg常見的副作用包括發(fā)熱、惡心、感染、嘔吐、出血、血小板水平降低等。較嚴(yán)重的副作用會(huì)出現(xiàn)低血象、感染、肝損傷、肝靜脈阻塞和嚴(yán)重出血等。
 
“我們?cè)谧屑?xì)審查了新的給藥方案后批準(zhǔn)了Mylotarg。審查表明這種治療的好處超過風(fēng)險(xiǎn)，”FDA腫瘤卓越中心主任兼FDA藥品評(píng)價(jià)和研究中心的血液學(xué)與腫瘤產(chǎn)品辦公室代理主任Richard Pazdur博士說：“Mylotarg的歷史強(qiáng)調(diào)了檢查癌癥患者治療的替代劑量、用藥安排和用藥管理的重要性，特別是那些最容易受到治療副作用影響的患者。”
 
“FDA批準(zhǔn)Mylotarg填補(bǔ)了許多AML成人和兒童患者未滿足的需求。如果不治療，這一疾病可以在幾個(gè)月甚至幾個(gè)禮拜致命，而且復(fù)發(fā)率很高，”輝瑞腫瘤部全球總裁Liz Barrett女士說：“基于臨床數(shù)據(jù)、實(shí)際經(jīng)驗(yàn)和AML群體的支持，我們很感激Mylotarg如今有望幫助廣大AML患者。”
 
“今天對(duì)患者、家屬和整個(gè)AML群體都是個(gè)重要的日子，因?yàn)镸ylotarg的獲批帶來了期待已久的治療方案，可以為AML患者帶來更深度、更持久的緩解，”MD Anderson癌癥中心的Jorge Cortes醫(yī)生說：“多年之后，我們終于看到AML治療領(lǐng)域的進(jìn)步，這讓我又有了改善患者治療結(jié)局的希望。我很高興我可以為眾多成人和兒童患者提供Mylotarg靶向治療。”
 
Mylotarg曾在2000年作為單獨(dú)療法，得到了美國FDA的加速批準(zhǔn)，它也是首款獲得批準(zhǔn)的抗體藥物偶聯(lián)物。然而，后續(xù)的臨床試驗(yàn)未能繼續(xù)彰顯這款新藥的療效，安全性上也引起了一些擔(dān)憂，因此輝瑞公司曾主動(dòng)將它撤下市場。在調(diào)整了劑量，并補(bǔ)充了更多數(shù)據(jù)后，這款創(chuàng)新藥物的收益-風(fēng)險(xiǎn)比終于獲得認(rèn)可，重新上市。我們祝賀輝瑞公司，并感謝新藥研發(fā)人員永不言棄的精神，也期待這款新藥可以給AML患者帶來疾病緩解。

Tags：輝瑞 白血病 新藥 認(rèn)可

責(zé)任編輯：露兒

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