王曉東近影（趙永新攝）

要么不做，要做就做最好的——這，一直是北京生命科學研究所（以下簡稱“北生所”）所長王曉東的座右銘。

2004年4月，憑借在細胞凋亡領域的杰出成就，41歲的王曉東當選美國國家科學院院士，成為改革開放之后中國大陸20多萬留美人員中獲此榮譽的第一人。

“作為一名華人科學家，無論走到哪里、有多大成就，祖國還是祖國。”2003年，他應邀回國創(chuàng)辦了我國科技體制改革的試驗田——北生所。5年之后，由10位全球頂尖科學家組成的國際科學指導委員對該所進行了實地評估，得出的結論是：世界上沒有任何其它研究所能在如此短的時間里，在國際科研領域占據(jù)如此重要的席位。

2011年初，王曉東做出一個大膽決定：發(fā)起創(chuàng)辦百濟神州（北京）生物科技有限公司（以下簡稱“百濟神州”），研發(fā)全球領先的抗癌新藥。短短幾年，已有3個靶向型小分子新藥在澳大利亞完成一期臨床，所看到的療效和副作用明顯優(yōu)于其它同類藥物；1個免疫抗腫瘤新藥已完成臨床前研發(fā)，不久將在澳大利亞開展臨床試驗。

“研發(fā)抗癌新藥是我義不容辭的責任”

王曉東從事的細胞凋亡研究，旨在揭示細胞生長與死亡的規(guī)律，從而為癌癥等疑難雜癥治療提供重要的理論依據(jù)。自1996年獨立領導實驗室至今，他在國際學術刊物上發(fā)表論文50多篇，被同行引用5萬多次，獲得多項重大突破。

但王曉東并沒有因此滿足。相反，他時常感到不安。

“因為我的研究與癌癥有關，回國后經(jīng)常有人問：你有沒有更好的治療方法？”王曉東說，“特別是近些年，親朋好友中得癌癥的越來越多，而多數(shù)癌癥到了晚期基本上無藥可治，患者只能等死。”他沉默片刻后說，“這些事讓我深受刺激。理論和概念是治不了病的，研發(fā)抗癌新藥是我義不容辭的責任。”

同時讓王曉東既興奮而又憂慮的，是近年來全球抗癌新藥研發(fā)的迅猛勢頭。“經(jīng)過過去幾十年的研究積累，國外在抗腫瘤新藥研發(fā)方面進展迅速，在靶向藥物和免疫抗腫瘤藥物領域不斷有新藥上市。與傳統(tǒng)的放化療相比，這兩類藥物就像‘精巧炸彈’，療效明顯、可持續(xù)，而且副作用很小，許多患者獲得了新生。”王曉東說，由于我國新藥研發(fā)能力薄弱，一些患者被迫通過走私購買價格昂貴的外國藥，一個療程的藥費高達幾十萬元人民幣。“如果長此以往，不僅對患者無法交代，我國的醫(yī)藥產業(yè)也將更加受制于人。”

心動不如行動。2011年初，他和具有十多年制藥公司管理經(jīng)驗的美國企業(yè)家歐雷強籌資3200萬美元，聯(lián)手創(chuàng)辦了百濟神州。

“如果發(fā)現(xiàn)我們研發(fā)的新藥沒有國外的好，就堅決放棄”

公司成立之初，王曉東就和歐雷強達成共識：要做就做全球最好的抗癌新藥。

怎樣才能做到全球最好？王曉東的回答是：高打高舉，不走尋常路——

投資1億元人民幣，從全球購置最好的儀器設備，建成世界一流的化學藥物實驗室和生物藥物實驗室；

不惜重金，從默沙東、輝瑞、強生等跨國企業(yè)中聘請了20多位管理、研發(fā)骨干，組建了150多人的高水平、多學科研發(fā)團隊；

不單攻一個藥物，而是瞄準國際前沿，從小分子靶向化學新藥和大分子免疫抗腫瘤生物新藥兩路進發(fā)，同時布局10多個新藥的研發(fā)……

最讓王曉東驕傲的，是百濟神州超強的藥物檢驗能力。“我們組建了50多人的藥檢團隊——即便是最知名的跨國制藥企業(yè)，也沒有這么大比例的人做藥檢。” 王曉東告訴記者，“這樣我們就能夠在藥物研發(fā)的每個階段都進行檢測，結果不好的就停掉，以最大限度地節(jié)省資源、少走彎路。與此同時，國外最新的藥物專利發(fā)表后，我們很快就能進行解析，并跟自己正在開發(fā)的藥物進行對比，如果發(fā)現(xiàn)我們研發(fā)的新藥沒有國外的好，就堅決放棄，重新設計新的藥物。”

“晚期肺癌的生存期一般不超過3個月，澳大利亞的一位患者吃我們的藥已經(jīng)一年零兩個月了”

深厚的科學背景、強大的研發(fā)能力和科學的研發(fā)策略，使百濟神州的新藥研發(fā)很快“開花結果”。他們研發(fā)的兩個靶向型藥物BGB－283、BGB－290，引起了德國老牌制藥企業(yè)默克的極大興趣。2013年11月，經(jīng)過嚴格的考察、檢測、評估，默克旗下的生物制藥公司雪佛蘭與百濟神州簽署協(xié)議，出資5億美元購買了這兩個藥物的海外市場開發(fā)權，創(chuàng)造了我國新藥研發(fā)歷史上的一個里程碑。

更讓王曉東高興的，是這兩個藥物和另外一個靶向藥物BGB－311均已在澳大利亞完成了一期臨床。臨床結果顯示，這3個藥物分別對黑色素瘤、卵巢癌、淋巴腫瘤等多種癌癥療效顯著，而且副作用很小，明顯優(yōu)于同類其他藥物。

“參加臨床試驗的84位病人都是處于癌癥晚期、生命垂危的患者，服用我們的藥物后，病情或者得到控制、或者明顯好轉。”王曉東告訴記者，“晚期肺癌的生存期一般不超過3個月，澳大利亞的一位患者吃我們的藥已經(jīng)一年零兩個月了，現(xiàn)在還活得好好的。”

此外，免疫抗腫瘤藥物BGB－317也完成了臨床前研發(fā)，其潛力優(yōu)于美國的兩個同類新藥。“BGB－317將于6月初在澳大利亞的5家醫(yī)院開展臨床，在美國的臨床試驗也將很快進行。”王曉東說。

“我唯一感到難受的，是我們研發(fā)的新藥不能很快讓國內患者用上”

5月13日，百濟神州完成第二輪融資，來自美國華爾街的3家生物科技投資基金和國內的高瓴、中信產業(yè)基金，為其注資9700萬美元。加上2014年的第一輪融資，百濟神州已在國內外資本市場上獲得2億美元投資——對于新藥尚未上市的企業(yè)來說，如此高額的融資在國內還找不出第二家。

“當然，我們也有難過的時候。”王曉東笑著說，新藥研發(fā)不僅燒錢，而且風險極高，設計、生產、工藝開發(fā)……哪一個環(huán)節(jié)出了問題，項目就前功盡棄。“我們開始研發(fā)的四五個項目都失敗了，企業(yè)最困難的時候賬上只有1萬多塊錢。多虧了歐雷強滿世界借錢，才度過了難關。”

“困難對我來說不是問題。”王曉東說，“我唯一感到難受的，是我們研發(fā)的新藥不能讓國內患者很快用上。”

原來，BGB-283等3個藥物的臨床試驗申請是在國內和澳大利亞同時遞交的。結果，后者在5個工作日內就批準了，國內則一直在“排隊”。據(jù)介紹，由于我國藥品臨床試驗審批過程異常緩慢，這3個新藥在國內至今尚未獲準開展臨床。進展最快的BGB-283，光在國家食藥監(jiān)管總局藥品評審中心（CDE）光“排隊”就花了1年多，到今年2月才進入評審，最快要到下半年才能開展一期臨床。其余兩個藥物還在“排隊”，不知等到什么時候才能進入評審。

“我一位朋友的媽媽是甲狀腺癌晚期，他得知BGB－283在澳大利亞的臨床結果后，懇切希望能用我們的藥，并一再表示‘自愿用藥、后果自負’，但我實在沒法給——這個藥在國內的臨床試驗都沒做，我給他就是犯法。”王曉東很無奈，“明知道我們研發(fā)的新藥能治他媽媽的病，但卻不能給人家用，你說難受不難受？”

讓他稍覺欣慰的，是這個問題已經(jīng)得到藥檢部門的重視。前不久，國家食藥監(jiān)管總局領導專程到中關村調研，聽了王曉東的反映后，當即表示要認真研究。

“這三個新藥在國內獲準上市后，我們愿意以大眾能承受的價格銷售。”王曉東說，“一方面我們的研發(fā)成本可以通過海外市場彌補，同時這也是我們創(chuàng)辦公司、研發(fā)新藥的初衷——讓國內癌癥患者用上全世界最好的國產新藥。”