近日，德國(guó)制藥巨頭拜耳向歐洲、美國(guó)和日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了關(guān)于擴(kuò)大抗癌藥regorafenib適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)，希望能將該藥物用于肝癌的二線治療。  

Stivarga是一種口服多激酶抑制劑，能夠阻斷數(shù)個(gè)促血管生成VEGF受體酪氨酸激酶，這些激酶在腫瘤的血管生成中發(fā)揮著重要作用。除了VEGFR 1-3之外，該藥還可以抑制各種癌和腫瘤微環(huán)境中的多種激酶，包括TIE-2，RAF-1，BRAF V600，KIT， RET， PDGFR及FGFR，每種激酶單獨(dú)和聯(lián)合調(diào)控腫瘤的生長(zhǎng)、基質(zhì)微環(huán)境的形成及疾病的進(jìn)展。目前已經(jīng)以商品名Stivarga在全球多個(gè)國(guó)家上市，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌和轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤。  

拜耳向多國(guó)藥品監(jiān)管部門提交的擴(kuò)大適應(yīng)癥申請(qǐng)主要是基于一項(xiàng)名為RESORCE的積極臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該臨床試驗(yàn)招募了既往接受過Nexavar (sorafenib)治療并發(fā)生疾病進(jìn)展的不可切除性肝細(xì)胞癌患者，數(shù)據(jù)表明和安慰劑相比，Regorafenib能夠顯著延長(zhǎng)患者的總體生存期和中位生存期（10.6個(gè)月vs7.8個(gè)月），并且患者總體的死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了37%。  

肝細(xì)胞癌是世界范圍內(nèi)多發(fā)癌癥，也是我國(guó)致死率較高的惡性腫瘤之一。肝癌的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，目前普遍認(rèn)為與HBV感染有關(guān)，存在慢性肝炎-肝硬化-肝癌這一發(fā)病過程，除了手術(shù)和常規(guī)化療外，目前已經(jīng)批準(zhǔn)的一線靶向藥物為sorafenib。每年全球新增肝癌78萬例（中國(guó)超過39.5萬例，歐盟5.2萬例，美國(guó)3萬例），因此迫切需要新的藥物來滿足患者的需求，這也表明肝癌是全球腫瘤藥市場(chǎng)中非常重要的一部分。對(duì)于拜耳而言，拿下肝細(xì)胞癌（HCC）二線用藥是擴(kuò)大該藥物市場(chǎng)的重要一環(huán)。