在不久前舉辦的“十一五”國(guó)家重大科技成就展上,人們驚喜地看到,一個(gè)個(gè)我國(guó)自主研制的藥品藥劑陳列在展臺(tái)上,這些藥物在治療心腦血管、消化道、甲型H1N1流感等疾病方面發(fā)揮著重要作用。經(jīng)歷3年多的努力,“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)交出了一份令人滿意的答卷。

重大新藥創(chuàng)制事關(guān)促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和惠及人民群眾健康福祉。隨著“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)實(shí)施效果的逐步顯現(xiàn),我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新水平迎來(lái)質(zhì)的飛躍,以新藥創(chuàng)制為主的行業(yè)格局已初步形成。

為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供支撐

“高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、長(zhǎng)周期”是新藥研發(fā)的特點(diǎn),平均每個(gè)新藥的研發(fā)周期都在10年左右,研發(fā)投入超過(guò)10億美元。目前,世界藥物研發(fā)呈現(xiàn)一個(gè)突出的特征――藥物研發(fā)投入越來(lái)越大,但相應(yīng)的新藥上市卻越來(lái)越困難。如何走一條中國(guó)新藥創(chuàng)制之路,是“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)組織者和技術(shù)專家一致在探索的戰(zhàn)略性問(wèn)題。

“新藥研發(fā)涉及化學(xué)合成、藥理、藥效、安全評(píng)價(jià)、臨床評(píng)價(jià)等環(huán)節(jié),需要一系列高水平的研發(fā)平臺(tái)來(lái)實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵技術(shù)的突破。”專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室主任、衛(wèi)生部科教司司長(zhǎng)何維說(shuō)。“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)將“十一五”經(jīng)費(fèi)的近一半用于研發(fā)平臺(tái)建設(shè),經(jīng)過(guò)3年多的努力,研發(fā)平臺(tái)已經(jīng)成為“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)的技術(shù)支撐與重要保障基地,并對(duì)全國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技進(jìn)步與創(chuàng)新發(fā)揮著引導(dǎo)作用。

目前,“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持的15個(gè)綜合性新藥研發(fā)技術(shù)大平臺(tái)已在新藥品種研發(fā)、共性關(guān)鍵技術(shù)研究等方面呈現(xiàn)良好勢(shì)頭,某些技術(shù)領(lǐng)域達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平,在支撐藥物研發(fā)中顯示出巨大潛力。

為了加速成果轉(zhuǎn)化和提高企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力,專項(xiàng)從2010年開始在原有平臺(tái)建設(shè)的基礎(chǔ)上進(jìn)行重大調(diào)整,部署建立了以優(yōu)勢(shì)科研機(jī)構(gòu)和骨干大型企業(yè)組建的產(chǎn)學(xué)研技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟,并依托高新園區(qū)建設(shè)企業(yè)新藥孵化基地。

“雖然只有3年,但成效已經(jīng)初步顯現(xiàn)尤其表現(xiàn)在研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈的有效對(duì)接。”何維介紹,目前專項(xiàng)的新藥進(jìn)入臨床研究后,基本都是由企業(yè)來(lái)牽頭組織的。

“醫(yī)藥企業(yè)的積極性日漸高漲,已經(jīng)成為新藥研發(fā)的中堅(jiān)力量。”專項(xiàng)技術(shù)副總師張伯禮院士說(shuō),“十一五”時(shí)期,企業(yè)牽頭承擔(dān)課題占“十一五”部署課題總數(shù)的三分之一,“十一五”部署課題總投入129.3億元中,企業(yè)投入56.6億元,占總經(jīng)費(fèi)的43.8%。

何維深有感觸地說(shuō),由于專項(xiàng)的推動(dòng)現(xiàn)在藥物研發(fā)單位或企業(yè)新藥研發(fā)的積極性越來(lái)越高,創(chuàng)新藥物申報(bào)數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)了仿制藥。

圍繞產(chǎn)業(yè)化的目標(biāo),專項(xiàng)發(fā)揮著重要的導(dǎo)向作用,加速了我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新能力的全面提升。新藥專項(xiàng)前期投入的40多億元中央財(cái)政經(jīng)費(fèi),直接帶動(dòng)地方和企業(yè)投入近百億元,拉動(dòng)間接投入超過(guò)200億元。北京、上海、江蘇、天津、遼寧等地均建立了專門的專項(xiàng)領(lǐng)導(dǎo)機(jī)制,將生物醫(yī)藥確定為帶動(dòng)區(qū)域發(fā)展的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)加以培育。

新藥創(chuàng)制取得突破性進(jìn)展

“專項(xiàng)的實(shí)施有效地降低了藥品的價(jià)格,使人民群眾真正用得上、用得起療效好的藥品。”張伯禮院士說(shuō)。比如,一盒我國(guó)自主研制的新型控制高血壓藥物玄寧,在一般藥店的售價(jià)是50多元,為國(guó)外同類產(chǎn)品的三分之二,服用此藥的高血壓患者每天的支出是3.8元,以此測(cè)算,全國(guó)患者每年總共可節(jié)省約2億元。

何維介紹,在專項(xiàng)的支持下,新藥創(chuàng)制取得了突破性進(jìn)展――第三軍醫(yī)大學(xué)研制的具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重組口服幽門螺桿菌疫苗,在世界范圍內(nèi)填補(bǔ)了空白;我國(guó)自主研制的第一個(gè)新一代小分子靶向抗癌藥埃克替尼,大幅提高了我國(guó)醫(yī)藥研究的創(chuàng)新能力;自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)藥物丁苯酞及其氯化鈉注射液,在腦中風(fēng)治療領(lǐng)域全球領(lǐng)先,專項(xiàng)的36個(gè)藥物大品種技術(shù)改造進(jìn)展順利……

在國(guó)家相關(guān)科技計(jì)劃多年連續(xù)支持的基礎(chǔ)上,專項(xiàng)已有40個(gè)品種獲得新藥證書或提交注冊(cè)申請(qǐng),超額完成30個(gè)品種的計(jì)劃指標(biāo);23個(gè)藥物完成臨床研究,800余個(gè)品種處于各研發(fā)階段,品種研發(fā)鏈正在形成。

據(jù)介紹,“十二五”時(shí)期,“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)將通過(guò)自主創(chuàng)新研制出一批防治腫瘤、心腦血管疾病、傳染性疾病等重大疾病的新藥,基本滿足我國(guó)臨床用藥需求;生物醫(yī)藥研發(fā)與創(chuàng)新能力將得到明顯提升,總體水平將進(jìn)入國(guó)際先進(jìn)行列;我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力將進(jìn)一步提升,并為實(shí)現(xiàn)行業(yè)總產(chǎn)值翻一番的目標(biāo)提供科技支撐。