近日， 美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）院長Francis S. Collins, M.D., Ph.D.對即將于秋季成立的國家促進轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（NCATS）的構(gòu)想與展望發(fā)表在最新一期的《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上?！?/p>

美國國立衛(wèi)生研究院院長Francis S. Collins, M.D., Ph.D.

　　新機構(gòu) 新任務(wù)　　

　　對于NCATS的科學(xué)目標(biāo)和職能，F(xiàn)rancis表示，NCATS是NIH提出來的一個全新的隸屬于NIH的推進重新開發(fā)藥物、診斷技術(shù)和醫(yī)療設(shè)備過程的機構(gòu)。上百萬的人都在期待科學(xué)發(fā)展能帶來新的和更好的診斷，治療和預(yù)防疾病的方法，而現(xiàn)在的科學(xué)發(fā)展是空前強大的。所以，NIH采取大膽的行動來改造轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機構(gòu)，現(xiàn)在是最佳時機。

　　盡管目前科學(xué)界在認(rèn)知疾病的分子發(fā)病機制已經(jīng)取得了顯著的進步，但把基礎(chǔ)生物醫(yī)學(xué)研究成果轉(zhuǎn)化為安全、有效的臨床應(yīng)用等方面的進度仍舊緩慢。由于缺少強有力和高效的轉(zhuǎn)化，當(dāng)今生物革命所帶來的醫(yī)療效益顯然很難奏效。發(fā)現(xiàn)新藥的周期長、成本昂貴及失敗率高這三大難點，一直困擾著醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化的前進道路。近年來，即使在努力改善失敗因素之下，一種新藥從發(fā)現(xiàn)到批準(zhǔn)上市的平均周期仍長達(dá)13年，其失敗率高達(dá)95%，成功上市的成本高達(dá)10億美元。

　　為了提供更多的創(chuàng)新轉(zhuǎn)化機會，NIH很早就開始謀劃創(chuàng)建一個新的研究機構(gòu)——NCATS。這個中心的核心任務(wù)就是催化創(chuàng)新方法和產(chǎn)生科技成果，使其能夠盡快應(yīng)用于疾病的診斷、測試、臨床應(yīng)用和治療方案。新中心的活動將起到NIH在轉(zhuǎn)化研究過程中的補充作用, 以及與其他公共或民間的醫(yī)療機構(gòu)合作的實施，避免重復(fù)競爭。該中心是美國NIH為重新策劃發(fā)展醫(yī)療診斷學(xué)、醫(yī)療設(shè)備和疾病治療方法而新成立的機構(gòu)。

　　Francis認(rèn)為，目前轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)這條通道的上端，是利用先進技術(shù)和現(xiàn)有知識探索疾病發(fā)生的機制，下端是產(chǎn)品上市前的臨床試驗和驗證。然而, 候選產(chǎn)品消耗率極高的中間帶存在嚴(yán)重的問題。NCATS的存在將會通過識別問題和試驗新方法來減少并消除轉(zhuǎn)化瓶頸，評估新診療技術(shù)在人群中的療效從而催化新技術(shù)的轉(zhuǎn)化研究過程?！　?/p>

　　新戰(zhàn)略 新方向　　

　　Francis相信，人類對疾病的認(rèn)知已經(jīng)發(fā)展到一個全新的分子階段，科學(xué)家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)成千上萬的潛在分子靶向藥物，但對其機制和奏效性了解甚少。比如，全基因組關(guān)聯(lián)分析（GWAS）已揭示了1100多種確診普通疾病的遺傳危險因子。GWAS的研究為臨床干預(yù)提供了更多的可能，同時，也揭示了很多疾病一旦被確定，有可能共享相似的分子途徑。這一發(fā)現(xiàn)，使得整個醫(yī)學(xué)分類學(xué)的框架需要重新思考，并且, 未來的治療很可能用大腦的分子網(wǎng)絡(luò)來設(shè)計，而不再局限于過去的疾病分類設(shè)計。

 　　因此，現(xiàn)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)所面臨的挑戰(zhàn)正如上世紀(jì)90年代人們在基因領(lǐng)域中出現(xiàn)的爭論一樣。比如，人們并沒有像對待引起革新的科學(xué)問題那樣對待轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，并為其投入更多的精力。如同基因?qū)W一樣，轉(zhuǎn)化科學(xué)的發(fā)展需要從一系列單個解決方法轉(zhuǎn)變?yōu)楦酉到y(tǒng)綜合的戰(zhàn)略策劃。

　　Francis介紹，NCATS能促使生命科學(xué)研究能夠從不同角度來思考未來。NCATS將會為研究者提供前所未有的、專注于重建轉(zhuǎn)化過程的機會，包括從最初的目標(biāo)識別物，到小分子學(xué)、生物制劑、診斷技術(shù)和先進醫(yī)療設(shè)備等新產(chǎn)品或新技術(shù)第一次應(yīng)用于人類。為避免自上而下的盲目管理模式，NCATS將主要依靠科學(xué)家們的創(chuàng)新想法，并提出潛在的可實施項目。前景最好的項目將通過NIH極具聲望的同行審議機制，從而提供NIH獎金和合約獎金資助。

　　對于當(dāng)下美國財政緊縮，有些人懷疑籌建中的NCATS能否更好地把NIH的資源利用起來。Francis的回應(yīng)是，NCATS的主要任務(wù)是把NIH已資助的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究和中心項目相互聯(lián)合或進一步優(yōu)化調(diào)整，所以, 相信NCATS的建立不會影響到NIH預(yù)算中對基礎(chǔ)和應(yīng)用研究的資金分配。